ASH巅峰访谈肖志坚教授骨髓增生异常

骨髓增生异常综合征（myelodysplasticsyndromes，MDS）是一组异质性后天性克隆性疾病，其基本病变是克隆性造血干、祖细胞发育异常（dysplasia），导致无效造血以及恶性转化危险性增高。在今年年底召开的第58届美国血液学（ASH）年会上，有关MDS治疗领域都有哪些精彩内容呢？本刊特邀请中国医学科学院血液研究所肖志坚教授在ASH大会现场进行了学术分享。

肖教授总结道，今年ASH大会中在MDS领域进展主要表现在以下两方面：

　　首先，是第二代测序（NGS）在MDS的应用。随着关于MDS临床研究数据的不断增多，我们发现新的基因测序研究在MDS诊断、预后以及药物选择上有了一些新的进展。

　　其次，近年来表观遗传学方面的治疗药物已成为MDS患者，尤其是中、高危患者的首选药物。然而，临床研究表明，应用地西他滨联合阿扎胞苷治疗的总体疗效约50%~60%，仍有相当一部分患者会出现治疗失败，其中包括40%~50%的原发性治疗失败和继发性治疗失败（随着治疗时间的延长，不断地有患者出现失效）。本届大会上，针对表观遗传药物治疗失败的MDS患者的处理是一大热点。其中，新的口服表观遗传学药物正在进行临床试验，已有一些研究数据在本届大会上进行了公布；另一方面，针对继发性治疗失败的患者后期出现的新的表观遗传学调控，也研发出了新的药物，例如IDH抑制剂的Ⅰ期临床研究结果已有报道；此外，在免疫治疗方面，针对PD-1/PD-L1抑制剂在MDS治疗上的临床试验也公布了最新的结果。

　　总而言之，本届ASH大会上关于MDS治疗方面的研究普遍为Ⅰ期、Ⅱ期的临床试验结果，我们非常期待进一步的Ⅲ期临床研究的数据加以证实，为广大的MDS患者提供更佳的临床获益。

专家简介：

　　肖志坚，医学博士，主任医师，教授，博士生导师，中国医学科学院血医院副所院长，国家教委内科（血液病）重点学科MDS诊疗中心主任，实验血液学国家重点实验室副主任，主攻研究方向为髓系肿瘤，特别是骨髓增殖性肿瘤和骨髓增生异常综合征的发病机制和临床诊治新策略，“新世纪百千万人才工程”国家级人选，国务院“政府特贴专家”，获卫生部“有突出贡献的中青年专家”、“全国优秀科技工作者”等称号。

（来源：《肿瘤瞭望》编辑部）

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