孤儿药周报君实PD1抗体Agio

▎药明康德内容团队编辑上周FDA共颁发8项孤儿药资格。孤儿药资格（ophandrugdesignation）是FDA设立的促进罕见疾病药物和生物制剂开发的手段，为药物开发提供了一系列激励措施。上周获得孤儿药资格的在研疗法包括君实生物的抗PD-1抗体，阿斯利康/第一三共联合开发的重磅抗体偶联药物，以及Agios公司的IDH1抑制剂等等。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。药物：LNP研发企业：诺华（Novartis）治疗疾病：C3肾小球病（C3glomerulopathy）简介：C3肾小球病是一组引起肾脏功能障碍的相关病症，主要特征包括尿中蛋白水平高（蛋白尿）、尿血、尿量减少、血中蛋白水平低和身体许多部位肿胀。LNP是一种具有潜在免疫调节活性的口服小分子补体因子B（FB）抑制剂。给药后，FB抑制剂LNP与FB结合，阻止替代途径中C3转化酶（C3bBb）的形成。

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