地西他滨治疗骨髓增生异常综合征有效吗

有研究显示，MDS中RAEB与CMML组中有35%～40%演变为急性髓细胞白血病，中位生存期仅14～16个月，RAEB-Ⅱ演变为急性白血病，中位生存期仅为3个月。但通过针对性的治疗，有望延长生存。

地西他滨骨髓增生异常综合征有效吗？能否延长生命？

目前发现，在包括MDS在内的许多种血液肿瘤性疾病当中，DNA过度甲基化可以使某些控制细胞生长，分化和调亡的基因失活，其中DNA甲基转移酶起关键作用。

地西他滨能够抑制该酶的活性，降低DNA甲基化水平。使抑癌基因得以重新表达。因此成为MDS患者的治疗新选择。MDS患者应用地西他滨治疗后P15和CDH1的甲基化水平均有不同程度降低。

Ⅱ、Ⅲ期临床研究显示，与支持治疗相比，地西他滨治疗MDS患者的总反应率为17％，CR为9％，部分缓解为8％，地西他滨能够延缓进展为急性髓性白血病或死亡时间。

地西他滨治疗组进展为AML或死亡的时间为4.3个月，明显长于单纯支持治疗组。在既往未治疗患者及IPSS中危-2或者高危患者中，这种差异更加明显。

Ps：治疗组不依赖红细胞输注的患者伴随着治疗的疗程数增加而增加，而在支持治疗组则无此变化。

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