骨髓增生异常综合征MDS的治疗指南

　　由于MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。选择治疗方案应根据MDS患者的预后分组，同时结合患者年龄、体能状况、合并疾病、治疗依从性等进行综合分析。

　　MDS可按预后积分系统分为两组：较低危组[IPSS-低危组、中危-1组，IPSS-R-极低危组、低危组和中危组(≤3.5分)，WPSS-极低危组、低危组和中危组]和较高危组[IPSS-中危-2组、高危组，IPSS-R-中危组(3.5分)、高危组和极高危组，WPSS-高危组和极高危组]。

　　较低危组MDS的治疗目标是改善造血、提高生活质量，较高危组MDS治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈。

　　其一，支持治疗

　　目的是改善患者生活质量，包括输注成分血，EPO、G-CSF或GM-CSF和去铁治疗。

　　其二，免疫调节剂治疗

　　常见药物是沙利度胺和来那度胺。沙利度胺治疗后可改善红系造血，减轻或脱离输血依赖，然而患者常难以耐受长期应用后出现的神经毒性等不良反应。

　　伴有del(5q)±1种其他异常(除-7/7q-外)的较低危组MDS患者，如存在输血依赖性贫血，可应用来那度胺治疗，部分患者可减轻或脱离输血依赖，并获得细胞遗传学缓解，延长生存。

　　对于不伴有del(5q)的较低危组MDS患者，如存在输血依赖性贫血、且对细胞因子治疗效果不佳或不适合采用细胞因子治疗，也可以选择来那度胺治疗。

　　伴有del(5q)的MDS患者，如出现下列情况不建议应用来那度胺：①骨髓原始细胞比例5%;②复杂染色体核型;③IPSS-中危-2或高危组;④TP53基因突变。

　　其三，免疫抑制治疗

　　包括抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢素A。

　　适用条件：预后分组为较低危、骨髓原始细胞比例5%或骨髓增生低下、正常核型或单纯+8、存在输血依赖、HLA-DR15阳性或存在PNH克隆。

　　其四，去甲基化药物

　　常见药物包括5-阿扎胞苷(azacitidine，AZA)和5-阿扎-2-脱氧胞苷(decitabine，地西他滨)。

　　可应用于较高危组MDS患者，与支持治疗组相比，去甲基化药物治疗组可降低患者向AML进展的风险、改善生存。较低危组MDS患者如出现严重粒细胞减少和(或)血小板减少，也可应用去甲基化药物治疗，以改善血细胞减少。

　　其五，化疗

　　较高危组尤其是原始细胞比例增高的患者预后较差，化疗是选择非造血干细胞移植(HSCT)患者的治疗方式之一。可采取AML标准3+7诱导方案或预激方案。

　　其六，异基因造血干细胞移植allo-HSCT

　　allo-HSCT是目前唯一能根治MDS的方法，造血干细胞来源包括同胞全相合供者、非血缘供者和单倍型相合血缘供者。

　　allo-HSCT的适应证为：①年龄65岁、较高危组MDS患者;②年龄65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效或伴有不良预后遗传学异常(如-7、3q26重排、TP53基因突变、复杂核型、单体核型)的较低危组患者。

　　其他：

　　雄性激素时MDS患者常用的主要辅助治疗药物，包括达那唑，司坦唑醇和十一酸睾丸酮。对部分有贫血表现的MDS患者有促进红系造血作用。

MDS

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