新型生物制剂减少骨髓增生异常综合征不良后

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新型生物制剂——减少骨髓增生异常综合征不良后果（Luspatercept）Luspatercept(ACE-)是一种红细胞成熟药物，可选择性结合TGFβ超家族配体，抑制异常的Smad2/3信号通路，从而促进晚期的红细胞形成，减少输血带来的不良后果。在临床上也会运用到骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗，接下来我们来看几则研究。一、BELIEVE的研究这项研究取得了成功，与安慰剂相比，红细胞（RBC）输血负荷至少比基线降低了33％，在第13周至第24周的连续12周的方案定义期间减少至少2个单位。二、Medalist研究此项研究是在较低危并存在输血依赖的MDS病人中观察了Luspatercept治疗贫血的疗效。入组前均为红细胞输注依赖，在开始治疗的前8周内，中位接受过5个单位（约相当于我国10U）的红细胞输注。结果表示37.9%的病人脱离红细胞输注达8周以上。获得血液学红细胞改善的病人占52.9%。根据结果表明：脱离红细胞输注的效果是显著高于安慰剂组的13.2%，改善红细胞血液学安慰剂组仅有11.8%，总而来说效果是可观的多，起效的病人可以减少甚至是替代现有的输血依赖治疗。——对本文/病情/检查结果有不懂的问题，往下划↓↓↓

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