移植决策丨除了白血病,还有哪些疾病医生可

上世纪80年代日本连续剧《血疑》火遍大江南北，很多人从此知道异基因造血干细胞移植（简称“异基因移植”）可以治疗、甚至治愈白血病。但除了白血病，异基因移植还可能用于其他多种疾病的治疗。根据我国发表的调查数据，在所有异基因移植中白血病约占三分之二，其他疾病约占三分之一，而且近年来还在大幅增加，其中既有血液病，也有免疫性疾病和先天性代谢疾病1。那么，具体哪些疾病医生可能会建议做异基因移植呢？这方面权威医学组织会根据最新的医学进展给出指导（医学上称为“指南”），医生通常也是参考指南给到患者建议的。

目前认为，异基因移植主要用于

下面这些疾病的治疗2，5：

（一）血液病

★异基因移植除了适用于恶性血液病（如白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓纤维化），也用于某些良性血液病（如重型再生障碍性贫血、地中海贫血、镰状细胞疾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症），还有一些少见的先天性疾病（如先天性巨核细胞性发育不良血小板减少）。★淋巴瘤和多发性骨髓瘤，主要采用自体造血干细胞移植，但某些情况下医生也会建议进行异基因移植。★在我国除了白血病，异基因移植开展最多的疾病是重型再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征和地中海贫血1。目前，异基因移植是这些疾病可能达到治愈的唯一方法2,6。（二）先天性免疫缺陷（针对儿童）★这是一类与遗传有关的免疫系统疾病，比较少见，主要是婴幼儿。正常情况下我们的免疫系统能帮助身体对抗感染，但这些患儿由于免疫系统不能正常工作，导致反复发生严重感染。★医生可能建议异基因移植的疾病包括重症联合免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征等。★如果确诊后尽快进行移植，患者会有更多的治愈机会6。（三）先天性代谢疾病（针对儿童）

★这也是一类与遗传有关的少见病，主要是身体在将食物变成能量的过程中出了故障。

★适合异基因移植的疾病如黏多糖病、肾上腺脑白质营养不良（ALD）等。

★以ALD为例，由于患者缺少一种重要的蛋白质，所以不能分解脂肪物质，当脂肪堆积在一起，就会损害大脑、脊髓等组织。异基因移植尽管不能修复已有的损伤，但是可以阻止对身体进一步的伤害。所以确诊后如果有条件应尽快进行移植6。

（四）其他疾病

★其他还有一些疾病也可能考虑异基因移植，如某些实体瘤（软组织肉瘤、神经母细胞瘤等）、骨硬化病等。

针对上面列出的适合异基因移植的疾病，有一些注意事项：

1.医生建议是否异基因移植是基于综合考虑。除了考虑疾病诊断，还有疾病的严重程度、移植和非移植治疗的利弊比较、患者的身体和精神状况、配型情况、经济状况等各个方面2。另外，有些疾病既可以选异基因移植，也可以选自体造血干细胞移植，医生也会在综合考虑后给出移植方式的建议。

2.用发展的眼光看问题。一种疾病是否适合移植，有可能随着医疗的进步而变化。比如新诊断的慢性髓性白血病患者，以前异基因移植是主要的治疗手段，但随着有效药物的出现，现在异基因移植的地位就下降了2。但同时，专家们也在一些原来不用异基因移植治疗的疾病中探索应用。

总之，最好找经验丰富的专科医生，在充分了解病情、权衡利弊后给出是否适合移植的建议。而医生一旦给出建议移植的结论，那就尽早安排，争取最好的效果。审稿专家：周惠芬医院血液科参考文献

1.XuLP,etal.BoneMarrowTransplant;52(11):-.黄晓军著，实用造血干细胞移植（第二版），第5-6页、第页、第页、第-页3.中华医学会血液学分会干细胞应用学组，中华血液学杂志;35(8):-.DuarteRF,etal.BoneMarrowTransplantation;54:-.KanateAS,etal.BiolBloodMarrowTransplant;26(7):-.

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